基因修复技术引关注 很多遗传性疾病未来不是问题

基因修复技术引关注 很多遗传性疾病未来不是问题

　　有些病，很难根治，但通过基因修复技术，为医学界以及患者带来了光明。科学家通过实验，通过基因修复技术，可以治愈小白鼠白内障遗传疾病。放到人的身上，只要条件符合，也一样奏效。近日，更有科学家提出，这种技术可以令人类得到永生。

　　40多年来，基因疗法一直都被大家看作是治疗基因缺陷遗传性疾病的手段之一。最典型的基因治疗就是利用人工改造过的逆转录病毒载体往患者患病细胞的基因组中插入一个有功能的基因，代偿缺陷基因的功能，即所谓的基因替换疗法。

　　虽然已经利用这种添加外源基因的方法治疗过某些遗传性疾病，比如严重的联合免疫缺陷病，并且取得过非常好的治疗效果，但是副作用也同样非常明显。因此有人提出了基因修复方案，Genovese等人将为我们带来基因修复技术的最新发展概况。

　　对于HSC细胞这种取自病变组织的干细胞，基因修复技术也许会是一个更好的选择。随着细胞重编程技术的不断进步，对这些源自患者自身的iPCS细胞或诱导HSC细胞进行基因修复可能会成为一种比较成功的临床治疗手段。不过在这一天到来之前，我们也很乐于看到Genovese等人取得更多、更大的技术突破。

编辑：刘超